OTOF 耳聋基因治疗药物研发和临床转化

复旦大学

更新时间:2026-05-28

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所属领域

生物与新医药

项目类型

科学研究、技术服务和地质勘查业

项目年份

2026

项目状态

可产业化

合作方式

技术转让,其它

项目简介

舒易来教授团队从临床需求出发,长期致力于感音神经性耳聋的药物开发及 临床转化。团队阐释多个致聋基因的发病新机制,开发出内耳药物精准、微创递 送新方法,研发基因编辑、基因置换等耳聋基因治疗新策略。基于自主研发的 OTOF 耳聋基因治疗药物,主导开展全球首个遗传性耳聋基因治疗临床试验,恢复 了聋哑患者的听力和言语;还研发出多种在动物模型上有效的基因编辑、基因置 换等耳聋治疗新策略,且开发出安全且有效的内耳药物递送新载体和新路径。

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