该项目属于血脂代谢异常疾病的新药研发。古险峰老师课题组重点关注一种新型降血脂靶点PCSK9,根据此靶点筛选出系列小分子配体,并结合ATTEC(自噬小体绑定化合物)技术研发出靶向降解PCSK9的候选化合物,此类候选化合物具有一定的成药潜力。
目前已完成该候选化合物的体内外药效研究,结果表明该候选化合物在体内的降脂效果优于同等剂量的他汀类药物,并且与他汀类联合用药效果优于他汀类单独给药效果。
下一步计划推进药代动力学和毒性研究。该候选化合物及其应用已申请专利保护(申请号为202210203352.1)。
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